ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ ಕಾಯಿಲೆ ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಿತು

ಕ್ರೂರ ಮತ್ತು ಅತ್ಯಂತ ವಿನಾಶಕಾರಿ ಕಾಯಿಲೆಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದಾದ ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ – ಮೊದಲ ಬಾರಿಗೆ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ವೈದ್ಯರು ಹೇಳುತ್ತಾರೆ.

ಈ ರೋಗವು ಕುಟುಂಬಗಳ ಮೂಲಕ ಹರಿಯುತ್ತದೆ, ಪಟ್ಟುಬಿಡದೆ ಮೆದುಳಿನ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕೊಲ್ಲುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಬುದ್ಧಿಮಾಂದ್ಯತೆ, ಪಾರ್ಕಿನ್ಸನ್ ಮತ್ತು ಮೋಟಾರು ನರಕೋಶದ ಕಾಯಿಲೆಯ ಸಂಯೋಜನೆಯನ್ನು ಹೋಲುತ್ತದೆ.

ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ರೋಗವು 75% ರಷ್ಟು ನಿಧಾನವಾಗಿದೆ ಎಂದು ಡೇಟಾ ಹೇಗೆ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ ಎಂದು ಅವರು ವಿವರಿಸಿದ್ದರಿಂದ ಭಾವನಾತ್ಮಕ ಸಂಶೋಧನಾ ತಂಡವು ಕಣ್ಣೀರು ಹಾಕಿತು.

ಇದರರ್ಥ ನೀವು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಒಂದು ವರ್ಷದಲ್ಲಿ ನಿರೀಕ್ಷಿಸುವ ಕುಸಿತವು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ನಾಲ್ಕು ವರ್ಷಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ, ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ದಶಕಗಳ “ಉತ್ತಮ ಗುಣಮಟ್ಟದ ಜೀವನ” ವನ್ನು ನೀಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ಸಾರಾ ತಬ್ರಿಜಿ ಬಿಬಿಸಿ ನ್ಯೂಸ್‌ಗೆ ತಿಳಿಸಿದರು.

ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು 12 ರಿಂದ 18 ಗಂಟೆಗಳ ಸೂಕ್ಷ್ಮ ಮೆದುಳಿನ ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ನೀಡಲಾದ ಒಂದು ರೀತಿಯ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.

ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ ಕಾಯಿಲೆಯ ಮೊದಲ ಲಕ್ಷಣಗಳು ನಿಮ್ಮ 30 ಅಥವಾ 40 ರ ದಶಕಗಳಲ್ಲಿ ಕಂಡುಬರುತ್ತವೆ ಮತ್ತು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಎರಡು ದಶಕಗಳಲ್ಲಿ ಮಾರಕವಾಗುತ್ತವೆ – ಹಿಂದಿನ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳು ಎಂದಿಗೂ ಹೊರಹೊಮ್ಮದಂತೆ ತಡೆಯುವ ಸಾಧ್ಯತೆಯನ್ನು ತೆರೆಯುತ್ತದೆ.

ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಕಾಲೇಜ್ ಲಂಡನ್ ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ ಡಿಸೀಸ್ ಸೆಂಟರ್ನ ನಿರ್ದೇಶಕ ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ತಬ್ರಿಜಿ ಫಲಿತಾಂಶಗಳನ್ನು “ಅದ್ಭುತ” ಎಂದು ಬಣ್ಣಿಸಿದ್ದಾರೆ.

“ನಮ್ಮ ಹುಚ್ಚು ಕನಸುಗಳಲ್ಲಿ ನಾವು ಎಂದಿಗೂ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು 75% ನಿಧಾನಗೊಳಿಸುವುದನ್ನು ನಿರೀಕ್ಷಿಸಿರಲಿಲ್ಲ” ಎಂದು ಅವರು ಹೇಳಿದರು.

ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆದ ಯಾವುದೇ ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಗುರುತಿಸಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ, ಆದರೆ ಒಬ್ಬರು ವೈದ್ಯಕೀಯವಾಗಿ ನಿವೃತ್ತರಾದರು ಮತ್ತು ಕೆಲಸಕ್ಕೆ ಮರಳಿದ್ದಾರೆ. ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿರುವ ಇತರರು ಗಾಲಿಕುರ್ಚಿ ಅಗತ್ಯವೆಂದು ನಿರೀಕ್ಷಿಸಿದರೂ ಇನ್ನೂ ನಡೆಯುತ್ತಿದ್ದಾರೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ತುಂಬಾ ದುಬಾರಿಯಾಗುವ ಸಾಧ್ಯತೆಯಿದೆ. ಹೇಗಾದರೂ, ಇದು ಜನರನ್ನು ತಮ್ಮ ಅವಿಭಾಜ್ಯದಲ್ಲಿ ಹೊಡೆಯುವ ಮತ್ತು ಕುಟುಂಬಗಳನ್ನು ಧ್ವಂಸಗೊಳಿಸುವ ಕಾಯಿಲೆಯಲ್ಲಿ ನಿಜವಾದ ಭರವಸೆಯ ಕ್ಷಣವಾಗಿದೆ.

ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ ಜ್ಯಾಕ್ ಮೇ-ಡೇವಿಸ್ ಅವರ ಕುಟುಂಬದ ಮೂಲಕ ಓಡುತ್ತಾನೆ. ಅವನ ತಂದೆ ಫ್ರೆಡ್ ಮತ್ತು ಅವನ ಅಜ್ಜಿ ಜಾಯ್ಸ್ ಮಾಡಿದಂತೆ ರೋಗಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ದೋಷಯುಕ್ತ ಜೀನ್ ಅವನಿಗೆ ಇದೆ.

ಇದು “ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಭೀಕರವಾದ ಮತ್ತು ಭಯಾನಕ” ತನ್ನ ತಂದೆಯ ಅನಿವಾರ್ಯ ಕುಸಿತವನ್ನು ನೋಡುವುದು “ಎಂದು ಹೇಳಿದರು.

ಮೊದಲ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳು ಫ್ರೆಡ್ ಅವರ 30 ರ ದಶಕದ ಉತ್ತರಾರ್ಧದಲ್ಲಿ ಕಾಣಿಸಿಕೊಂಡವು, ಇದರಲ್ಲಿ ನಡವಳಿಕೆಯ ಬದಲಾವಣೆಗಳು ಮತ್ತು ಅವನು ಸ್ಥಳಾಂತರಗೊಂಡ ರೀತಿ ಸೇರಿದಂತೆ. ಅವರು ಅಂತಿಮವಾಗಿ 2016 ರಲ್ಲಿ 54 ನೇ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲಿ ಸಾಯುವ ಮೊದಲು 24/7 ಉಪಶಾಮಕ ಆರೈಕೆಯ ಅಗತ್ಯವಿತ್ತು.

ಜ್ಯಾಕ್ 30 ವರ್ಷ, ನ್ಯಾಯವಾದಿಗಳ ಗುಮಾಸ್ತ, ಕ್ಲೋಯ್ ಅವರೊಂದಿಗೆ ಹೊಸದಾಗಿ ತೊಡಗಿಸಿಕೊಂಡಿದ್ದಾನೆ ಮತ್ತು ಯುಸಿಎಲ್‌ನಲ್ಲಿ ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದ್ದಾನೆ ಮತ್ತು ತನ್ನ ರೋಗನಿರ್ಣಯವನ್ನು ಸಕಾರಾತ್ಮಕವಾಗಿ ಪರಿವರ್ತಿಸುತ್ತಾನೆ.

ಆದರೆ ಇಂದಿನವರೆಗೂ ತನ್ನ ತಂದೆಯ ಭವಿಷ್ಯವನ್ನು ಹಂಚಿಕೊಳ್ಳಲು ಅವನು ಉದ್ದೇಶಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿದ್ದಾನೆಂದು ಅವನು ಯಾವಾಗಲೂ ತಿಳಿದಿದ್ದನು.

ಈಗ ಅವರು “ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ನಂಬಲಾಗದ” ಪ್ರಗತಿಯು ಅವನನ್ನು “ವಿಪರೀತ” ವಾಗಿ ಬಿಟ್ಟಿದೆ ಮತ್ತು “ಸ್ವಲ್ಪ ಪ್ರಕಾಶಮಾನವಾಗಿ ತೋರುತ್ತದೆ, ನನ್ನ ಜೀವನವು ಹೆಚ್ಚು ಉದ್ದವಾಗಬಹುದು ಎಂದು ಯೋಚಿಸಲು ಅನುವು ಮಾಡಿಕೊಡುತ್ತದೆ” ಎಂದು ಭವಿಷ್ಯವನ್ನು ನೋಡಲು ಸಮರ್ಥವಾಗಿದೆ ಎಂದು ಅವರು ಹೇಳುತ್ತಾರೆ.

ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ ರೋಗವು ಹಂಟಿಂಗ್ಟಿನ್ ಜೀನ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ನಮ್ಮ ಡಿಎನ್‌ಎಯ ಭಾಗದಲ್ಲಿನ ದೋಷದಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ.

ಈ ರೂಪಾಂತರವು ಮೆದುಳಿನಲ್ಲಿ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಹಂಟಿಂಗ್ಟಿನ್ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ – ಇದು ನ್ಯೂರಾನ್‌ಗಳ ಕೊಲೆಗಾರನನ್ನಾಗಿ ಮಾಡುತ್ತದೆ.

ಈ ವಿಷಕಾರಿ ಪ್ರೋಟೀನ್‌ನ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಒಂದೇ ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿ ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವುದು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಗುರಿಯಾಗಿದೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ಜೀನ್ ಸೈಲೆನ್ಸಿಂಗ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳನ್ನು ಸಂಯೋಜಿಸುವ ಅತ್ಯಾಧುನಿಕ ಆನುವಂಶಿಕ medicine ಷಧಿಯನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ.

ಇದು ಸುರಕ್ಷಿತ ವೈರಸ್ನೊಂದಿಗೆ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗುತ್ತದೆ, ಇದನ್ನು ಡಿಎನ್‌ಎಯ ವಿಶೇಷವಾಗಿ ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಿದ ಅನುಕ್ರಮವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವಂತೆ ಬದಲಾಯಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಮೈಕ್ರೊಕ್ಯಾಥೀಟರ್ ಅನ್ನು ಎರಡು ಮೆದುಳಿನ ಪ್ರದೇಶಗಳಿಗೆ ಮಾರ್ಗದರ್ಶನ ಮಾಡಲು ನೈಜ -ಸಮಯದ ಎಂಆರ್ಐ ಸ್ಕ್ಯಾನಿಂಗ್ ಬಳಸಿ ಇದನ್ನು ಮೆದುಳಿಗೆ ಆಳವಾಗಿ ತುಂಬಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ – ಕಾಡೇಟ್ ನ್ಯೂಕ್ಲಿಯಸ್ ಮತ್ತು ಪುಟಾಮೆನ್. ಇದು 12 ರಿಂದ 18 ಗಂಟೆಗಳ ನರಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ.

ವೈರಸ್ ನಂತರ ಸೂಕ್ಷ್ಮ ಪೋಸ್ಟ್‌ಮ್ಯಾನ್‌ನಂತೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ – ಮೆದುಳಿನ ಕೋಶಗಳ ಒಳಗೆ ಹೊಸ ಡಿಎನ್‌ಎ ತುಣುಕನ್ನು ತಲುಪಿಸುತ್ತದೆ, ಅಲ್ಲಿ ಅದು ಸಕ್ರಿಯವಾಗುತ್ತದೆ.

ಇದು ತಮ್ಮ ಸಾವನ್ನು ತಪ್ಪಿಸಲು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ರೂಪಿಸಲು ನ್ಯೂರಾನ್‌ಗಳನ್ನು ಕಾರ್ಖಾನೆಯಾಗಿ ಪರಿವರ್ತಿಸುತ್ತದೆ.

ಜೀವಕೋಶಗಳು ಆನುವಂಶಿಕ ವಸ್ತುಗಳ (ಮೈಕ್ರೊಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ) ಒಂದು ಸಣ್ಣ ತುಣುಕನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸುತ್ತವೆ, ಇದನ್ನು ರೂಪಾಂತರಿತ ಹಂಟಿಂಗ್‌ಟಿನ್ ನಿರ್ಮಿಸಲು ಜೀವಕೋಶಗಳ ಡಿಎನ್‌ಎಯಿಂದ ಕಳುಹಿಸಲಾಗುತ್ತಿರುವ ಸೂಚನೆಗಳನ್ನು (ಮೆಸೆಂಜರ್ ಆರ್ಎನ್ಎ ಎಂದು ಕರೆಯಲಾಗುತ್ತದೆ) ತಡೆಯಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಇದು ಮೆದುಳಿನಲ್ಲಿ ಕಡಿಮೆ ಮಟ್ಟದ ರೂಪಾಂತರಿತ ಹಂಟಿಂಗ್ಟಿನ್ಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ.

ವಿಚಾರಣೆಯ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು – 29 ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡ – ಕಂಪನಿಯ ಯುನಿಕುರ್ ಹೇಳಿಕೆಯಲ್ಲಿ ಬಿಡುಗಡೆಯಾಗಿದೆ, ಆದರೆ ಇತರ ತಜ್ಞರು ಪರಿಶೀಲನೆಗಾಗಿ ಇನ್ನೂ ಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಪ್ರಕಟಿಸಲಾಗಿಲ್ಲ.

ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ನಂತರ ಮೂರು ವರ್ಷಗಳ ನಂತರ ಅರಿವಿನ, ಮೋಟಾರು ಕಾರ್ಯ ಮತ್ತು ದೈನಂದಿನ ಜೀವನದಲ್ಲಿ ನಿರ್ವಹಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಸಂಯೋಜಿಸುವ ಅಳತೆಯ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ಸರಾಸರಿ 75% ನಿಧಾನಗತಿಯಿದೆ ಎಂದು ಡೇಟಾ ತೋರಿಸಿದೆ.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮೆದುಳಿನ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಉಳಿಸುತ್ತಿದೆ ಎಂದು ಡೇಟಾ ತೋರಿಸುತ್ತದೆ. ಬೆನ್ನುಮೂಳೆಯ ದ್ರವದಲ್ಲಿನ ನ್ಯೂರೋಫಿಲೇಮೆಂಟ್‌ಗಳ ಮಟ್ಟಗಳು – ಮೆದುಳಿನ ಕೋಶಗಳು ಸಾಯುತ್ತಿರುವ ಸ್ಪಷ್ಟ ಚಿಹ್ನೆ – ರೋಗವು ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಿದರೆ ಮೂರನೆಯದರಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಾಗಬೇಕು, ಆದರೆ ಪ್ರಯೋಗದ ಪ್ರಾರಂಭಕ್ಕಿಂತಲೂ ಕಡಿಮೆಯಾಗಿದೆ.

“ನಾವು ಕಾಯುತ್ತಿರುವ ಫಲಿತಾಂಶ ಇದು” ಎಂದು ಯುಸಿಎಲ್ಹೆಚ್‌ನ ನ್ಯಾಷನಲ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್ ಫಾರ್ ನ್ಯೂರಾಲಜಿ ಮತ್ತು ನ್ಯೂರೋಸರ್ಜರಿಯ ಸಲಹೆಗಾರ ನರವಿಜ್ಞಾನಿ ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ಎಡ್ ವೈಲ್ಡ್ ಹೇಳಿದರು.

“ನಾವು ಈ ರೀತಿಯ ಫಲಿತಾಂಶವನ್ನು ಎಂದಿಗೂ ನೋಡದ ಎಲ್ಲ ಅವಕಾಶಗಳಿವೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಇದು ನಮಗೆ ತಿಳಿದಿರುವ ಜಗತ್ತಿನಲ್ಲಿ ವಾಸಿಸುವುದು ಸಾಧ್ಯ ಎಂದು ಮಾತ್ರವಲ್ಲ, ಆದರೆ ಪರಿಣಾಮದ ನಿಜವಾದ ಪ್ರಮಾಣವು ಉಸಿರುಕಟ್ಟುವಂತಿದೆ, ಭಾವನೆಯನ್ನು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಆವರಿಸಿಕೊಳ್ಳುವುದು ತುಂಬಾ ಕಷ್ಟ.”

ಅವರು ಕುಟುಂಬಗಳ ಮೇಲೆ ಬೀರಬಹುದಾದ ಪರಿಣಾಮದ ಬಗ್ಗೆ ಯೋಚಿಸುತ್ತಾ “ಸ್ವಲ್ಪ ದೂರ” ಎಂದು ಅವರು ಹೇಳಿದರು.

ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಸುರಕ್ಷಿತವೆಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಯಿತು, ಆದರೂ ಕೆಲವು ರೋಗಿಗಳು ವೈರಸ್‌ನಿಂದ ಉರಿಯೂತವನ್ನು ಬೆಳೆಸಿಕೊಂಡರು, ಅದು ತಲೆನೋವು ಮತ್ತು ಗೊಂದಲಕ್ಕೆ ಕಾರಣವಾದ ಸ್ಟೀರಾಯ್ಡ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪರಿಹರಿಸುತ್ತದೆ.

ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ವೈಲ್ಡ್ “ಜೀವನಕ್ಕಾಗಿ ಉಳಿಯಬೇಕು” ಎಂಬ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ನಿರೀಕ್ಷಿಸುತ್ತಾನೆ ಏಕೆಂದರೆ ರಕ್ತ, ಮೂಳೆ ಮತ್ತು ಚರ್ಮವನ್ನು ನಿರಂತರವಾಗಿ ನವೀಕರಿಸುವಂತೆಯೇ ಮೆದುಳಿನ ಕೋಶಗಳನ್ನು ದೇಹದಿಂದ ಬದಲಾಯಿಸಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ.

ಸುಮಾರು 75,000 ಜನರು ಯುಕೆ, ಯುಎಸ್ ಮತ್ತು ಯುರೋಪಿನಲ್ಲಿ ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ ಕಾಯಿಲೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆ, ನೂರಾರು ಸಾವಿರ ರೂಪಾಂತರವನ್ನು ಹೊತ್ತುಕೊಂಡು ರೋಗವನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುತ್ತಾರೆ.

ಆ ವರ್ಷದ ನಂತರ drug ಷಧವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸುವ ಉದ್ದೇಶದಿಂದ 2026 ರ ಮೊದಲ ತ್ರೈಮಾಸಿಕದಲ್ಲಿ ಯುಎಸ್ನಲ್ಲಿ ಪರವಾನಗಿಗಾಗಿ ಅರ್ಜಿ ಸಲ್ಲಿಸುವುದಾಗಿ ಯುನಿಕುರೆ ಹೇಳುತ್ತಾರೆ. ಯುಕೆ ಮತ್ತು ಯುರೋಪಿನ ಅಧಿಕಾರಿಗಳೊಂದಿಗಿನ ಸಂಭಾಷಣೆಗಳು ಮುಂದಿನ ವರ್ಷ ಪ್ರಾರಂಭವಾಗಲಿವೆ, ಆದರೆ ಆರಂಭಿಕ ಗಮನವು ಯುಎಸ್ನ ಮೇಲೆ ಇರುತ್ತದೆ.

ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ಫಲಿತಾಂಶಗಳ ಅರ್ಥವೇನು ಎಂಬುದರ ಬಗ್ಗೆ ಅವರು “ನಂಬಲಾಗದಷ್ಟು ಉತ್ಸುಕರಾಗಿದ್ದಾರೆ” ಎಂದು ಯುನಿಕೂರ್‌ನ ಮುಖ್ಯ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಧಿಕಾರಿ ಡಾ.

ಆದಾಗ್ಯೂ, ಹೆಚ್ಚು ಸಂಕೀರ್ಣವಾದ ಶಸ್ತ್ರಚಿಕಿತ್ಸೆ ಮತ್ತು ನಿರೀಕ್ಷಿತ ವೆಚ್ಚದಿಂದಾಗಿ drug ಷಧವು ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಲಭ್ಯವಿರುವುದಿಲ್ಲ.

“ಇದು ಖಚಿತವಾಗಿ ದುಬಾರಿಯಾಗಲಿದೆ” ಎಂದು ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ವೈಲ್ಡ್ ಹೇಳುತ್ತಾರೆ.

.ಷಧಿಗೆ ಅಧಿಕೃತ ಬೆಲೆ ಇಲ್ಲ. ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಹೆಚ್ಚಾಗಿ ಬೆಲೆಬಾಳುವವು, ಆದರೆ ಅವುಗಳ ದೀರ್ಘಕಾಲೀನ ಪ್ರಭಾವ ಎಂದರೆ ಅದು ಇನ್ನೂ ಕೈಗೆಟುಕುವಂತಾಗುತ್ತದೆ. ಯುಕೆಯಲ್ಲಿ, ಎನ್ಎಚ್ಎಸ್ ಹೆಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಗಾಗಿ ಪ್ರತಿ ರೋಗಿಗಳ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ 6 2.6 ಮಿಲಿಯನ್ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಪಾವತಿಸುತ್ತದೆ.

ಪ್ರೊಫೆಸರ್ ತಬ್ರಿಜಿ ಈ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು “ಪ್ರಾರಂಭ” ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚಿನ ಜನರನ್ನು ತಲುಪುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗಾಗಿ ದ್ವಾರಗಳನ್ನು ತೆರೆಯುತ್ತದೆ ಎಂದು ಹೇಳುತ್ತಾರೆ.

ವಿಚಾರಣೆಯಲ್ಲಿ ಭಾಗವಹಿಸಿದ “ನಿಜವಾದ ಧೈರ್ಯಶಾಲಿ” ಸ್ವಯಂಸೇವಕರಿಗೆ ಅವರು ಗೌರವ ಸಲ್ಲಿಸಿದರು, ಅವರು “ರೋಗಿಗಳು ಮತ್ತು ಕುಟುಂಬಗಳಿಗೆ ತುಂಬಾ ಸಂತೋಷಗೊಂಡಿದ್ದಾರೆ” ಎಂದು ಹೇಳಿದರು.

ಅವರು ಈಗಾಗಲೇ ಜೀನ್ ಹೊಂದಿದ್ದಾರೆಂದು ತಿಳಿದಿರುವ ಯುವಕರ ಗುಂಪಿನೊಂದಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುತ್ತಿದ್ದಾರೆ, ಆದರೆ ಇನ್ನೂ ಹಂತ ero ೀರೋ ಹಂಟಿಂಗ್ಟನ್ ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿಲ್ಲ – ಮತ್ತು ರೋಗವು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ವಿಳಂಬವಾಗಬಹುದೇ ಅಥವಾ ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ನಿಲ್ಲಬಹುದೇ ಎಂದು ನೋಡಲು ಮೊದಲ ತಡೆಗಟ್ಟುವ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಮಾಡುವ ಗುರಿಯನ್ನು ಹೊಂದಿದೆ.